Esto ha afectado un hito significativo en el campo de laterapia génica. Uno de estos tratamientos, Casgevy, se destaca como el primerenfoque comercialmente acondicionado en el país basado en la tecnología de tirada genética CRISPR/Cas9.
En qué consiste la anemia falciforme
La anemia de células falciformes es un trastorno hereditario que afecta a más o menos de 100.000 personas en EE.UU., siendo más prevalente entre afroamericanos y, en beocio medida, entre hispanoamericanos.
La afección se caracteriza por una mutación en la hemoglobina, la proteína responsable de transportar oxígeno en los glóbulos rojos.
Los glóbulos rojos afectados adoptan una forma rígida y pegajosa, restringiendo el flujo sanguino y limitando el suministro de oxígeno, lo que puede causar dolor intenso, daño a órganos y, en casos graves, la asesinato.
Casgevy, adicionalmente se plinto en la modificación de las células hermana sanguíneas del propio paciente.
Este enfoque pionero permite una tirada precisa del ADN, ofreciendo un avance vivo en la terapia génica.
La seguridad del tratamiento
La seguridad y competencia de Casgevy se evaluaron en un prueba clínico con 44 pacientes, demostrando la desaparición de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el periodo de seguimiento de 24 meses.
Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, ha expresado que “promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”.